إنجاز علمي: تعديل الجينات لإنقاذ طفل من مرض وراثي بعد ولادته

10 ساعات منذ

احمد المصري

إنجاز علمي: تعديل الجينات لإنقاذ طفل من مرض وراثي بعد ولادته

في إنجاز طبي غير مسبوق في الولايات المتحدة، نجح فريق من الأطباء في علاج طفل رضيع يدعى “كيه جيه”، من خلال تعديل جيناته بعد ولادته، وذلك لإنقاذه من اضطراب وراثي قاتل يفتك بنصف الأطفال المصابين به في سن مبكرة، ووصفت صحيفة “الجارديان” هذا الابتكار بأنه خطوة ثورية في مجال الطب الجيني، مبشرة بإمكانية علاج العديد من الأمراض الوراثية عبر تصحيح الحمض النووي المعيب فور ولادة الأطفال.

بدأ الأطباء في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا العمل فور تشخيص حالة “كيه جيه”، وتمكنوا من إكمال عملية تصنيع واختبار العلاج المخصص له في غضون ستة أشهر، تلقى الطفل العلاج عبر الحقن الوريدي في فترات محددة، وأظهرت التقارير الطبية أنه في حالة صحية جيدة حتى الآن، لكنه سيحتاج إلى متابعة مكثفة لبقية حياته.

رؤية طبية مستقبلية

أوضحت الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس، رئيسة الفريق الطبي، أن هذا الإنجاز يعكس سنوات من التطور في مجال تعديل الجينات، معبرة عن أملها في أن يكون “كيه جيه” بداية لعلاج آخرين بنفس الوسيلة في المستقبل، وُلِد الطفل بحالة نادرة تحدث في واحد من كل 1.3 مليون شخص، حيث يعاني من نقص في إنزيم الكبد المهم في تحويل الأمونيا إلى يوريا، مما يؤدي إلى تراكم الأمونيا وقد يتسبب بأضرار بالغة.

تعديل الجينات إنقاذ للحياة

نُشر بحث في مجلة “نيو إنجلاند الطبية” يوضح رحلة الفريق الطبي في تحديد الطفرات الجينية لدى “كيه جيه”، وتصميم علاج يعتمد على تقنية تعديل القاعدة التي تعيد كتابة الشيفرة الجينية بدقة، ومنذ بدء العلاج، شهد الطفل تحسنا في استهلاك البروتين وتقليل الأدوية المُستخدمة للتحكم بمستويات النيتروجين، يؤكد الباحثون أن النتائج مشجعة رغم الحاجة لمتابعة طويلة لتأكيد فعالية العلاج على المدى البعيد.