عصر جديد في طب الوراثة علاج جيني لطفل حديث الولادة وشفاء الأمراض

4 ساعات منذ

عزالدين محمد علي

عصر جديد في طب الوراثة علاج جيني لطفل حديث الولادة وشفاء الأمراض

في تطور طبي يعتبر نقطة تحول في مجال الطب الحديث، نجح أطباء في الولايات المتحدة في استخدام علاج جيني لإنقاذ حياة رضيع يعاني من اضطراب وراثي قاتل، في خطوة غير مسبوقة، أصبح هذا الرضيع، الذي يعرف باسم “كيه جيه”، أول طفل يتلقى هذا النوع من العلاج عند ولادته حسب ما أفادت به صحيفة “الغارديان”.

تشخيص الحالة

شُخصت حالة كيه جيه بنقص نادر في إنزيم CPS1، الذي يعتبر ضرورياً لوظيفة الكبد، وهو اضطراب يهدد الحياة لنصف المصابين به في السنوات الأولى من حياتهم، عندما تم اكتشاف الحالة، أجري فريق طبي متخصص في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا، معالجة جينية مصممة خصيصاً للطفل، حيث تم تطوير العلاج في مدة زمنية قصيرة جداً لم تتجاوز ستة أشهر.

خطوات العلاج

تلقى كيه جيه الجرعة الأولى من العلاج عبر التسريب الوريدي في فبراير، تلتها جرعتان في مارس وأبريل، بعد تلقي العلاج، أظهرت حالته استقراراً، لكن الأطباء أكدوا أنه سيظل تحت مراقبة طبية دقيقة مدى الحياة،

أهمية الإنجاز

الدكتورة ريبيكا أهرينز-نيكلاس، كبيرة الفريق الطبي، أكدت أن هذا الإنجاز هو نتيجة سنوات من الأبحاث في تعديل الجينات، ويمثل أملًا للأطفال الآخرين الذين يعانون من أمراض وراثية مشابهة، وفيما يتعلق بمرض نقص إنزيم CPS1، فإن حالة كيه جيه تعد من الحالات النادرة، حيث تصيب شخصاً واحداً من كل 1.3 مليون.

مستقبل العلاج الجيني

البروفيسور كيران موسونورو، أحد العلماء المشاركين في المشروع، اعتبر أن هذا الإنجاز يفتح آفاقاً جديدة أمام تطوير علاجات مخصصة تصحح الطفرات الوراثية لدى الأطفال حديثي الولادة، وفي سياق مشابه، وصف الدكتور ميغيل أنخيل التجربة بأنها نقلة نوعية قد تغير طريقة التعامل مع الأمراض الوراثية.